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Enfermedades hereditarias de la retina: células encapsuladas, nuevas líneas de investigación: efectos de la luz
lunes, 6 de marzo de 2006

Foto de Gustavo Aguirre

El Dr. Gustavo Aguirre, catedrático de Oftalmología Génica de la Universidad de Pensylvania, USA, pronunció una conferencia el día 4 de marzo de 2006 en la sede de la delgación de la ONCE en Barcelona invitado por la Asociación de Afectats de Retinosis Pigmentaria de Catalunya con el patrocinio de la empresa Bidons Egara.

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El Dr. Aguirre hizo un repaso a dos opciones terapéuticas que ya están siendo probadas en humanos para poder detener el avance del proceso degenerativo de la retina en pacientes con retinosis pigmentaria en un caso como es la terapia de células encapsuladas (ETC) y en otro caso como es la terapia génica en el caso de la Amaurosis Congénita de Leber (LCA) para la mutación conocida del RPE65.

La empresa Neurtoech, a finales de enero de 2006 ha decidido llevar a cabo la fase II del Ensayo Clínico en humanos de la terapia de células encapsuladas en dos grupos de pacientes afectados por retinosis pigmentaria. El primer grupo de 48 pacientes se trata de personas con un buen resto visual y buen campo visual y se comprobará durante un año si el proceso degenerativo se detiene. El segundo grupo serán unos 60 pacientes con una agudeza visual de 0,1 y con muy poco campo visual.

Los estudios se pretende que estén acabados en la primavera de 2007 y se presenten durante el segundo semestre del mismo año para poder iniciarse la fase III del ensayo clínico en el año 2008. En esta fase III podrán participar centros de todo el mundo y el número de afectados puede llegar a un millar.

¿En qué consiste la terapia de células encapsuladas (ETC)?

Uno de los mayores desafíos del tratamiento de las enfermedades de la retina ha sido la capacidad de administrar medicamentos terapéuticos directamenteas encapsuladas (ETC), que permite una administración controlada y continua de un neuroprotector llamado CNTF (factor neurotrófico ciliar) en pacientes con Retinosis Pigmentaria.

El Profesor Aguirre demostró en modelos animales (perros) que este medicamento introducido en las microcápsulas y colocado en el vítreo paraba el desarrollo de la Retinosis pigmentaria en los animales. Durante un año un grupo de 10 afectados por retinosis pigmentaria han sido implantados con las microcápsulas y no han sufrido ningún síntoma adverso: ni inflamaciones, ni rechazos, ni otras complicaciones oftalmológicas. Un paciente mejoró un poco su visión a pesar de que su retinosis era muy avanzada.

Lo importante de la fase I del estudio era demostrar que no se producía ningún daño en la persona implantada con la microcápsula y eso ha sido superado con éxito

La colocación de la microcápsula se hace con cirugía ambulatoria y tiene la posibilidad de hacerse en repetidas ocasiones.

Neurotech afirma que ha conseguido reducir el tamaño de la microcápsula a 5 milímetros de larga por uno de ancho.

¿Para qué tipo de afectados/as está recomendada esta terapia?

Neurotech ha seleccionado afectos/as que desconocen su mutación para la realización de la fase II del ensayo clínico en humanos. El estudio comenzará entre abril y junio de 2006 y durará un año. En el segundo semestre de 2007 tendremos los resultados.

El objetivo de esta fase está orientado a validar la eficacia del efecto del factor neurotrófico CILIAR para frenar la degeneración celular de fotorrecceptores por eso se ha elegido un grupo de pacientes (48) con una buena agudeza visual y con buen campo visual.

El grupo de 60 pacientes tendrán muy mala agudeza y muy poco campo visual.

Se realizará en el Instituto Nacional de Salud de Estados Unidos, la Universidad de Illinois, y en la Universidad de Oregon.

La condición necesaria para poder beneficiarse de esta terapia es que al menos tengamos una porción de retina activa suficiente para que el factor neurotrófico pueda tener un efecto de rescate celular.

La terapia Genica en humanos

Evidentemente la terapia génica como opción terapéutica implica conocer primeramente la mutación que produce nuestra enfermedad. Actualmente se ha demostrado que la terapia génica es segura y se probará en humanos para la Amaurosis Congénita de Leber (LCA) causada por la mutación del gen RPE65.

Los afectos por esta variante de retinosis nacen prácticamente sin visión. Se conocen al menos 8 genes que producen esta patología aunque se cree que haya otros tantos que también la causan.

Esta es la única enfermedad de la retina que de momento se pretende curar con terapia génica.

Estudios previos en animales durante años han demostrado su eficacia y los animales tratados que nacen prácticamente sin visión han sido curados totalmente.

¿En qué consiste la terapia génica para el gen RPE65?

Básicamente consiste en una inyección subrretiniana en la que a través de un adenovirus que hace de vehículo se introduce el gen modificado que sustituye al mutado. Se introducen unos 200 microlitros.

Los estudios previos en animales permiten usar esta terapia sobre un tercio de la retina únicamente para evitar posibles desprendimientos.

Este adenovirus asociado es como un camión. Para poder usarlo en otras patologías de la retina simplemente cambiaremos la mercancía del camión.

Lo importante es que la técnica es segura y estamos en el momento de probarla en humanos.

La FDA americana ha aprobado el ensayo clínico en humanos en la FASE I. Se han seleccionado dos grupos de pacientes entre 25 y 35 años con una visión muy mala. Luego se hará con pacientes entre 15 y 25 años con mejor visión. Si todo va bien en un año lo probaremos en jóvenes de entre 10 y 15 años.

Estos estudios se harán entre junio del 2006 y junio 2007. Se harán en la Universidad de Pensylvania y Florida.

Conclusión

Ya tenemos dos terapias probándose en humanos para tratar enfermedades hereditarias de la retina como es la retinosis pigmentaria y la Amaurosis Congénita de Leber.

Entre junio de 2006 y 2007 se probarán tanto los factores neurotróficos a través de Terapia de Celulas Encapsuladas como la terapia génica en más de 100 pacientes lo que quiere decir que a finales del 2007 tendremos los resultados y en 2008 podremos pensar en hacer un ensayo en fase III en el que podrían participar ya más de 1000 personas.

Estamos hablando de 2 años. Si todo va bien en poco más de otros dos años se podrían generalizar estos tratamientos.

COMENTARIO

Este resumen ha sido realizado por Andrés Mayor Lorenzo, patrono de FUNDALUCE, Fundación Lucha Contra la Ceguera, tras participar en la conferencia del Dr. Gustavo Aguirre celebrada el 4 de marzo de 2006 en Barcelona, organizada por la Asociación de Afectados por retinosis pigmentaria de Catalunya con el patrocinio de la empresa Bidons Egara.

El Dr. Gustavo Aguirre ha demostrado que cuando se unen los esfuerzos: afectados, investigadores y se apoya económicamente la investigación se consiguen resultados.


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13 Comentarios sobre “Enfermedades hereditarias de la retina: células encapsuladas, nuevas líneas de investigación: efectos de la luz”

  1. monica dice:

    Mis saludos, soy la unica hija de mi madre, mujer balnca de 54años de edad, con Retinosis pigmentaria diganosticada hace diez años (1997), la cual ha perdido mucho campo visiual, tendra un 8% en cada ojo o menos, no distingue los colores, dice que no distingue las caracteristicas de sus unas, cara con (pecas, cejas) entre otras cosas…
    por favor necesita ayuda…

  2. hector gamboa diaz dice:

    necesito asesoria, mi hija tuvo desprendimiento de retina a los diez años, por una serie de vasos sanguineos segun se aprecia en las fotos, le aplicaron laser, pero solo ve con un ojo. al ojo bueno se le sigue aplicando laser para que no suceda lo mismo que el otro, podra algun dia recuperar la vista en el ojo malo, hay trasplantes de retina.

    actualmente la tratan en la Asociacion para evitar la ceguera en mexico (APEC).
    atte.
    sr hector gamboa diaz

  3. sulema palacios ramos dice:

    quisiera saber mas sobre estos desarrollos soy madre de una nina de 5 anos con desprendimiento de retina ella es cuata y nacio en la semana 30 de gestacion pesando 1 kg despues de 20 dias de terapia intensiva con oxigeno directo , a los 4 meses la empezamos a checar sin un avance favorable hasta la fecha, no duden en enviarme informacion por favor, estamos en reynosa tamaulipas mexico

  4. luis moreno dice:

    Estimado, de acuerdo a que los resultados de la fase II iban a estar para fines del 2007, le solicito saber cuales fueron esos resultados. Mi hija padece el sindrome de huscher y tiene 20 años.
    Muchas gracias

  5. VERÓNICA BELMAR dice:

    ESTIMADOS,JUNTO CON SALUDARLES ME ALEGRO QUE HAYA YA RESULTADOS CONCRETOS PARA LAS PERSONAS QUE SUFRIMOS DE RP YO SOY DE CHILE Y ME GUSTARIA QUE ME MANDARA CUALQUIER TIPO DE INFORMACION DE ESTE TERAPIA Y SI PUEDO TENER ACCESO A ESTE TRATAMIENTO .
    TENGO BUEN CAMPO VISUAL TODAVIA,PERO NO QUIERO QUE ESTO SIGA AVANSANDO
    CUALQUIER INFORMACION SERA BIEN RESIBIDA
    MUCHAS GRACIAS

  6. anonimo dice:

    A quien corresponda: solicito me informen sobre este tx, yo tengo sindrome de usher, tengo un campo visual de aprox. 60 % y les agradeceria infinitamente si me informamaran sobre este tx. vivo en México pero me trasladaria a cualquier parte del mundo para poder tener acceso a cualquier tipo de tx para detener este padecimiento.estare esperando su respuesta. Gracias

  7. Jose Luis dice:

    Mi primo nacio con perforaciones en la retina de un ojo, el medico diagnostico que el paracito toxoplasmoci fue el causante, la vista o pupila no era estable. En la actualidad tiene 29 años y a mejorado aproximadamente un 85%, es decir que la pupila esta bastante estable, solo en ocaciones siente inestabilidad de la vista, el decea saber que hacer y si tiene posibilidad de subsanar totalmente esta anomalia, por favor le agradecemos, su respuesta, que Dios los ilumine en su trabajo y su vida.

  8. maria muñoz gamonal dice:

    hola soy de chile les escribo para contarles que yo tengo 2 tios maternos que sufren de la enfermendad en sus ojos RETINITIS PIGMENTARIA los expertos dicenque solo se presenta 1 caso en 3000, pero aca nacio mi tio y mi tia con esa enfermedad…lo peror de todos que ellos no han podido hacer una vida normal…mi tia callo en depresion, pues ella bordaba , tejia , cosia y muy tempranamente comenzo a perder la totalidad de su vision..y lo peor es que ademas usfre de sus oidos…lamentablemente no tenemos los medios como pa hacer algunas pruebas con ellos ,es una pena que no puedan hacer una vida un poco maas normal…ojla que encuentren una forma de sanar esta enfermedad para las nuevas generacines que las presente… pork vibir asi… me imagino es terrible… saludos des de chile

  9. San dice:

    Buen dia, me gustaria saber que tengo que hacer para poder dar a mi hija estas células encapsuladas ya que ella necesita, y si es posible administrarle ella tiene 9 años.

  10. ADRIAN PINO GARCIA dice:

    soy boliviano necesito ayuda para mi mal tengo RETINITIS PIGMENTARIA, YA ME OPERARON EN CAMILO CIEN FUEGOS PERO SIGO IGUAL, que debo hacer desearia que me aconsejen gracias

  11. maria vidoni dice:

    Hola yo soy adgentina, mi sobrino padece de retonosis pigmentaria y yo venia siguiendo los trabajos del Dr Aguirre de Pensylvania con factor de crecimiento ciliar inyectado con microcapsulas, parecia bastante esperanzador pero no logro enterarme si pasaron a fase III, o, como van las cosas, si alguien me puede ayudar a comunicarme, mi sobrino y yo se lo agradecemos mucho.
    Maria Vidoni(medica psicoanalista)

  12. maria vidoni dice:

    Hola yo soy adgentina, mi sobrino padece de retonosis pigmentaria y yo venia siguiendo los trabajos del Dr Aguirre de Pensylvania con factor de crecimiento ciliar inyectado con microcapsulas, parecia bastante esperanzador pero no logro enterarme si pasaron a fase III, o, como van las cosas, si alguien me puede ayudar a comunicarme, mi sobrino y yo se lo agradecemos mucho.
    Maria Vidoni(medica psicoanalista)
    ESCRIBI MAL MI MAIL ANTES

  13. maria vidoni dice:

    Hola soy Maria Vidoni, vivo en Argentina, consulte por el tratamiento del Dr Aguirre para mi sobrimo que padece retinitis pigmentaria quisiera dejar mi mail por si alguien del foro tiene informacion, desde ya gracias.

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